Crohnspasienter får ikke potensielt livsnødvendig medisin

De sykeste pasientene må vente ett år på den biologiske medisinen Stelara. I mellomtiden er de nødt til å gjennomgå utilstrekkelig behandling med graverende bivirkninger.

Publisert: 08.05.2019

Tekst: Marte Gylland Hegstad
Foto: Pixabay/privat

Den 28. januar vedtok Beslutningsforum at den biologiske medisinen Ustekinumab - også kalt Stelara, kan brukes til behandling av voksne med moderat til alvorlig aktiv variant av tarmsykdommen Morbus Crohn. Stelara kan innvilges til bruk dersom pasienten ikke har respondert på - eller tålt annen behandling, skriver Beslutningsforum på www.nyemetoder.no.

Medisinen Stelara er klar til bruk, men pasientene må likevel vente.

Medisinen er klar på markedet, men de aller sykeste må vente til 2020
Både Beslutningsforum og produsenten av Stelara, Janssen Cilag, kan bekrefte at produsenten leverte pristilbud på medisinen tre ganger i løpet av 2018. 
– Det ene var i forbindelse med anbudskonkurransen som hadde frist 26. oktober i fjor. Legemiddelet var til beslutning både i mai og i oktober, men pristilbudene var ikke kostnadseffektive. Det siste pristilbudet leverandøren leverte var derimot kostnadseffektivt, men tilbudet kom for sent til å være med i det eksisterende anbudet og må derfor vente til neste anbud trer i kraft. Det sier Stig A. Slørdahl som er leder i Beslutningsforum for nye metoder. 

Medisinen er altså klar til bruk, men pasientene må vente da det er gjort et tydeligere skille mellom beslutningsprosessen for innføring av legemidler og anbudsprosessene. Deltakelse i et anbud forutsetter at det foreligger en positiv beslutning om innføring av legemidlet før tilbudsfristens anbud.

Professor Bjørn Moum som er gastroenterolog ved Oslo Universitetssykehus, sier at i praksis innebærer dette at medisinen Stelara ikke kan tas i bruk før 1.februar 2020, noe som er fortvilende for mange pasienter.

Stelara er godkjent for bruk både i Europa og USA, og i resten av Europa har denne pasientgruppen allerede tilgang til medisinen.

– Mens vi i Norge har vært et foregangsland for tidlig bruk av annen biologisk medisin, ligger vi nå etter disse landene i Stelara-saken, påpeker Moum.

Begrunnelse med bakgrunn i kliniske studier
Beslutningsforum understreker på sin side at det finnes behandlingsalternativ for disse pasientene:

– Det er ikke vanskelig å forstå at pasienter og leger ønsker å ta i bruk nye legemidler så raskt som mulig. De regionale helseforetakene og legemiddelindustrien deler en felles målsetting og bærer et felles ansvar for at norske pasienter skal få rask tilgang til virkningsfulle legemidler til en kostnadseffektiv pris. Det er opp til legemiddelfirmaene å tilby en pris som sikrer at bruken av legemidlene er kostnadseffektive. I dette tilfellet leverte legemiddelleverandøren pristilbud flere ganger og var på godkjenningstidspunktet for sent ute til å være med i det eksisterende anbudet. Men, nå er det slik at det finnes behandlingsalternativer for denne pasientgruppen, sier Slørdahl.

Videre viser Beslutningsforum til forskningen som ligger til grunn for avgjørelsen. Effekten av Stelara er dokumentert gjennom tre kliniske studier hvor Stelara ble sammenlignet med placebo. Stelara har trolig tilsvarende effekt og sikkerhet som både Humira og Entyvio, mens den relative effekten mellom Stelara og flere andre biologiske medisiner, ikke er tilstrekkelig dokumentert (se faktaboks).

Tilstrekkelig behandlingsalternativ i praksis?
Professor Moum sier seg ikke enig i at det finnes behandlingsalternativer slik Beslutningsforum viser til. Han viser til pasienter som ikke har tilstrekkelig effekt av behandlingene som tilbys idag. I tillegg kan dagens behandlingen gi alvorlige bivirkninger, men pasientene blir likevel nødt å fortsette med denne behandlingen da det ikke er annet å tilby.

Å skulle vente ett år med å gi disse pasientene en potensiell behandling som kan forhindre operasjoner, gi dem normal livskvalitet og få dem tilbake i arbeidslivet, er ikke i tråd med Moums praksis:
– Det er fullstendig i strid med hva vi spesialister praktiserer, nemlig å gi den beste og mest effektive behandling vi kan tilby så raskt som mulig, understreker Moum. – Nå tvinges vi å utsette behandlingen ett år.

I følge Moum finnes det i realiteten ingen gode alternativer utover de som er skissert over, og konsekvensene for pasientene er nedslående. Uten adekvat medisinsk behandling risikerer pasientene å få forringet livskvalitet, å måtte fjerne tarm eller legge ut stomipose på magen. Pasientene kan utvikle trange partier i tarmen som må fjernes med operasjon. Hos noen pasienter kan dette resultere i gjentatte operasjoner som igjen kan føre til at man har for lite tarm igjen - til å kun leve på den maten man spiser.
– De må da ha regelmessig ernæring via ernæringskateter i blodet, noe som kan få alvorlige konsekvenser med skade på lever med mer, sier Moum.

Videre fortsetter han: – En del Crohnspasienter har tilleggsproblemer fra fistler med abcessdannelser (innvendige byller) som kan føre til blodforgiftning som kan bli livstruende. Denne type Crohns sykdom er i tillegg svært fysisk og sosial invalidiserende på grunn av lekkasje av avføring til hud, urinblære med infek-sjoner og nyreskader og lekkasje av avføring til underlivet/skjede på kvinner. Kvinner kan derfor ha vansker med å bli gravid og økt risiko for abort.

– Dette er ikke kun snakk om livskvalitet, men vil hos noen kunne bli livstruende på sikt, understreker Moum.

Pasienters liv i grus
Landsforeningen mot fordøyelsessykdommer (LMF) er uoppfordret blitt kontaktet av både gastroenterolog og pårørende i Stelara-saken, og alle fortviler på pasientenes vegne. 
Generalsektretær i LMF, Arne Schatten, understreker at denne saken er problematisk, sett både fra et pasientperspektiv og på byråkratisk nivå. 

– Det kan se ut til at Beslutningsforum uttaler seg med tanke på hele populasjonen med Crohns sykdom, men dette gjelder en sub-populasjon med de aller sykeste, som har prøvd alt. Beslutningsforum hevder at det finnes behandlingsalternativer, men dette er ikke realiteten for hele pasientpopulasjonen. Å bli lovet en medisin skaper et nytt og kraftig håp, og det er veldig sårt når man allikevel ikke får ta den i bruk, sier Schatten.

LMF har pratet med 20 år gamle Vilde Elise Ellefsen fra Bergen som har Morbus Crohns. Ingen biologiske medisiner har hjulpet henne. På grunn av at tarmen hennes ikke tåler å vente ett helt år på medisin, har Vilde Elise nå fått operert en stomi, en utlagt tynntarm. Hele tykktarmen hennes er koblet av fordøyelsessystemet hennes slik at den skal få ligge brakk og hvile seg i det lange venteåret hun har framfor seg. For Vilde Elise var det å skulle få pose på magen hennes største skrekk.

Som om det ikke var nok, ble Vilde Elise raskt nødt til å re-operere to ganger i etterkant på grunn av alvorlige komplikasjoner P.t. ligger Vilde Elise på Haukeland sykehus med et operasjonssår som ikke vil gro, og mor Janicke Vika Ellefsen opplyser at legene antar at det er en bivirkning av kortisonbehandling som forhindrer normale groprosesser.

Livet på vent
– Jeg blir litt oppgitt og tenker at jeg aldri kommer meg videre, fortviler Vilde Elise. Mor enes:
– Jeg føler en sorg over at vi har mistet vår glade, friske og iherdige datter. Vi har fått en datter som har hatt mye angst og har redsel for sykehus, innleggelser og smerter. Dette påvirker også oss som er glade i henne og vil det beste for henne.
Mor har selv tilbudt seg å betale for datterens medisin – men har fått beskjed om at regelverket ikke tillater det.

– Vi må jo gi medisinen til de som er unge og som har hele livet foran seg. Ikke slit de ut slik at de blir trygdet, for hvor mye koster vel ikke det samfunnet i et langsiktig perspektiv? Det er ingenting som er viktigere i verden enn ungene våre, fortviler hun. 

LMF har vært i kontakt med overlegeteamet på Gastroenterologisk seksjon ved Haukeland Universitetssykehus. De ønsker ikke å kommentere pasientdetaljer i denne saken, men svarer gjerne på generelt grunnlag. De viser til Beslutningsforums vedtak av januar 2019, om at Stelara enda ikke skal brukes av pasienter med Crohns sykdom:

– Haukeland Universitetssykehus, gastroavdelingen, forholder seg lojal til dette og starter ikke opp med Stelara før dette er tillatt, skriver de til LMF.

Løsning i sikte?
LMF har spurt Beslutningsforum om vi som organisasjon har noen konkrete muligheter til å hjelpe denne sårbare pasientgruppen med å få tilgang til Stelara, og fikk dette svaret:

– Vi jobber for en likeverdig og god behandling for alle pasienter her i landet og Beslutningsforum for nye metoder ønsker å ta i bruk metoder som har god effekt til en fornuftig pris. Hadde leverandør gitt det siste pristilbudet tidligere, ville ustekinum (Stelara) kunne vært tilgjengelig for pasientene fra 1. februar i år, runder Slørdahl av.

LMF ber om at Beslutningsforum revurderer saken
Generalsekretær i LMF, Arne Schatten, oppfordrer Beslutningsforum til å revurdere beslutningen som er gjort:

– Det gjør meg og alle involverte vondt å konstatere de alvorlige konsekvenser som oppstår på grunn av at administrative og byråkratiske prinsipper går foran medisinsk faglig vurdering for behandling av den enkelte pasient. Det kan vi ikke akseptere. Helseministeren snakker varmt om "Pasientens helsevesen" og om samvalg. Her må Beslutningsforum ved Slørdahl nå være sitt ansvar bevisst og revurdere deres beslutning. Dette dreier seg om de mest sårbare Crohn-pasientene og vi kan ikke sitte stille og se på at de skal lide unødig begrunnet i tidspunktet for når et pristilbud for behandlende legemiddel er gitt.

Oppgitt interessekonflikt: LMF gjør oppmerksom på at vi har en annonseavtale med legemiddelprodusent Janssen-Cilag. LMF forholder seg nøytral til Janssen-Cilag i denne saken.